Cystische Fibrose & Bronchiektasen

Wissenschaft und Forschung

Cystische Fibrose (Mukoviszidose, CF) ist die häufigste erbliche, im frühen Kindesalter beginnende und immer noch tödlich verlau-fende chronisch-obstruktive Lungenerkrankung. Sie be-trifft ungefähr 1 von 2.500 Neugeborenen in Deutschland und führt zu schweren Bronchiektasen. Durch Fortschritte in den symptomatischen Behandlungsmöglichkeiten und durch standardisierte medizinische Versorgung ist das mittlere Überlebensalter der Patienten in Deutschland bereits auf über 40 Jahre angestiegen. Der Durchbruch bei der Entwicklung der ersten kausalen Therapien des Basisdefekts der CF durch sogenannte CFTR-Modulatoren wird die Lebensqualität und Lebensdauer der Betroffenen in Zukunft wesentlich verbessern. Die Erkrankung kann mit diesen neuen Therapien jedoch nicht geheilt werden, und wichtige Fragen hinsichtlich der Entstehung und Progression der Mukusobstruktion, Inflammation und Infektion der Atemwege im Rahmen der Lungenerkrankung bei CF sind bislang unbeantwortet. Das übergeordnete Ziel des Forschungsprogramms CF ist daher, durch neue Erkenntnisse zur Pathogenese der Erkrankung neue thera-peutische Angriffspunkte zu identifizieren, die Diagnostik und Kontrolle der Krankheitsaktivität zu verbessern und neue Strategien zur effektiven Prävention und Behandlung zu entwickeln. Perspektivisch sollen Erkenntnisse aus der Erforschung der CF zur Verbesserung der Diagnostik und Therapie von Patientinnen und Patienten mit Bronchiektasen anderer Ursachen herangezogen werden.