Messungen des intestinalen Ionenstroms als Biomarker zur Beurteilung der Aktivierung von mutantem CFTR in Patienten mit Mukoviszidose (6 Jahre und älter), die homozygot für p.Phe508del oder compound heterozygot für p.Phe508del und eine ‚Minimal Function‘ Mutation sind und bei denen eine klinische Indikation für die Kombinationsbehandlung mit Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor (Handelsname: Kaftrio®) besteht. Eine Post-Approval Anwendungsbeobachtung.

Intestinal current measurements (ICM) as biomarker to evaluate the activation of mutant CFTR in subjects with cystic fibrosis aged 6 years and older, homozygous for the p.Phe508del-CFTR mutation or com-pound heterozygous for p.Phe508del-CFTR and a minimal function mutation, for whom the clinical indication is met for triple-CFTR-modulator therapy with elexacaftor in combination with tezacaftor and ivacaftor (brand name: Kaftrio®)
-A post-approval observational study-