Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien eröffnet neue Perspektiven für Patient:innen

Am 12. Juni 2024 wurde das gemeinsame Strategiepapier „Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien” von Akteur:innen aus Wissenschaft, Wirtschaft, Politik, Behörden, Stiftungen, Patient:innen-Organisationen und unter Beteiligung der Deutschen Zentren für Gesundheitsforschung an die Bundesforschungsministerin Bettina Stark-Watzinger übergeben. 

Im Herbst 2022 beauftragte das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) das Berlin Institute of Health in der Charité (BIH), die Erstellung einer Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien zu koordinieren. Rund 150 Expert:innen aus unterschiedlichen Stakeholdergruppen haben das Papier erarbeitet und einen Fahrplan zur Verbesserung der Krankenversorgung und Stärkung des Standorts Deutschland im Bereich der gen- und zellbasierten Therapien entwickelt. Mehrere Experten aus den Deutschen Zentren für Gesundheitsforschung (DZG), zu denen auch das Deutsche Zentrum für Lungenforschung (DZL) gehört, waren in den verschiedenen Arbeitsgruppen vertreten.

Gen- und zellbasierte Therapien (Gene and Cell-based Therapies, GCT) sind Schlüsseltechnologien für Innovationen in der biomedizinischen Forschung und Krankenversorgung. Sie greifen nicht nur krankheitsmodulierend oder beschwerdelindernd ein, sondern adressieren direkt die genetische Ursache des Krankheitsprozesses. So eröffnen sie vielversprechende Perspektiven für Patient:innen mit schweren und sehr seltenen Erkrankungen, für die es bisher keine Therapie gibt.

Um den Zugang zu gen- und zellbasierten Therapien für Patient:innen zu verbessern und den Forschungs- und Innovationsstandort Deutschland im internationalen Wettbewerb zu stärken, hat das BMBF im Herbst 2022 das BIH beauftragt, die Entwicklung einer Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien zu koordinieren und zu moderieren. Diese Strategie wurde am 12. Juni 2024 an die Bundesministerin für Bildung und Forschung, Bettina Stark-Watzinger, übergeben.

„Die Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien ist ein bedeutender Schritt, um Deutschlands Position als führenden Standort für biomedizinische Innovationen zu sichern und auszubauen. Unser erklärtes Ziel ist es, langfristig neue Behandlungsmöglichkeiten für Patientinnen und Patienten zu schaffen. Ich freue mich sehr, dass es gelungen ist, so viele Akteure aus unterschiedlichen Bereichen zusammenzubringen und gemeinsam die Nationale Strategie zu erarbeiten. Diese Zusammenarbeit von Wissenschaft, Wirtschaft, öffentlicher Hand und Gesellschaft ist ein wichtiger Schlüssel zum Erfolg. Ich bedanke mich bei allen involvierten Akteuren für das große Engagement. Mit dieser Aufbruchsstimmung sollten wir nun in einem nationalen Netzwerk gemeinsam weiter vorangehen.” sagt Bundesforschungsministerin Bettina Stark-Watzinger.

Interdisziplinär ausgerichtete Maßnahmen in acht Handlungsfeldern

Die Nationale Strategie zeichnet sich vor allem durch ihre Entwicklung im Multi-Stakeholder-Ansatz aus, bei dem Perspektiven aus Wissenschaft, Wirtschaft, Politik, Gesellschaft und von Patient:innen einbezogen wurden. Insgesamt trugen über 150 Expert:innen zur Ausarbeitung von konkreten Zielen und umzusetzenden Maßnahmen in acht Handlungsfeldern bei. In den dafür gebildeten verschiedenen Arbeitsgruppen waren auch mehrere Experten aus den DZG vertreten.

Die Handlungsfelder umfassen folgende Themenbereiche:

I. Vernetzung und Unterstützung der Stakeholder
II. Ausbildung und Kompetenzstärkung
III. Technologietransfer
IV. Standards, Normen und regulatorische Rahmenbedingungen
V. Ausbau von Qualität und Kapazitäten im Bereich Good Manufacturing Practice (GMP)-Produktion
VI. Forschung und Entwicklung
VII. Marktzulassung und Übergang in die Versorgung
VIII. Interaktion mit der Gesellschaft

Die Strategie betont das enorme Potenzial des Zukunftsfelds GCT für die Krankenversorgung, die Gesundheitswirtschaft sowie den Pharma- und Innovationsstandort Deutschland. Dafür müssen allerdings Maßnahmen getroffen werden, die die Umsetzung von Ergebnissen aus der in Deutschland starken Grundlagenforschung in die klinische Praxis beschleunigen können und gen- und zellbasierte Therapien dabei gleichzeitig sicher, effizient, finanzierbar und breit zugänglich machen.

Wie geht es weiter mit der Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien?

Die vorgeschlagenen Maßnahmen sollen nun in Zusammenarbeit aller Stakeholder Schritt für Schritt umgesetzt werden. Parallel zur Entwicklung der Strategie wurden bereits verschiedene Aktivitäten gestartet, wie zum Beispiel der Aufbau eines Nationalen Netzwerkbüros für Gen- und Zelltherapien, die Etablierung des bundesweiten Entrepreneurship-Programms GeneNovate, das Angebot für eine niederschwellige regulatorische Beratung sowie die Vorbereitungen für Personen- und Projektförderungen im Bereich GCT. Dabei hat das Netzwerkbüro den Auftrag, durch unabhängige, standortübergreifende Information und Vernetzung eine nationale GCT-Community aufzubauen, in der alle Stakeholder-Gruppen berücksichtigt sind. Für die Gestaltung und Umsetzung der Maßnahmen der Strategie stehen im Zeitraum 2023-2026 insgesamt 48 Millionen Euro zur Verfügung.