Die Idiopathische Lungenfibrose (IPF) gehört zu den Erkrankungen, für die es bis heute keine Heilung gibt. Das Lungengewebe vernarbt fortschreitend, der Prozess lässt sich nur begrenzt verlangsamen. Warum das passiert, ist bis heute nicht vollständig verstanden. Die verfügbare Standardtherapie kann den Verlauf bremsen, aber sie stoppt ihn nicht. Viele Betroffene verlieren im Laufe der Jahre deutlich an Lungenfunktion und Lebensqualität.
Deshalb ist klinische Forschung in diesem Feld so wichtig: Jede neue Option, die den Krankheitsverlauf messbar beeinflusst, hat unmittelbare Bedeutung für die Versorgung der Patientinnen und Patienten. Ein Forschungsteam unter Letztautor Prof. Jürgen Behr, DZL‑Forschender am Standort CPC-M und Leiter der Medizinischen Klinik und Poliklinik V am Klinikum der LMU (München), hat jetzt vielversprechende Daten zur Behandlung der Idiopathischen Lungenfibrose (IPF) vorgestellt – veröffentlicht im hochrenommierten New England Journal of Medicine. Die Ergebnisse der Phase‑3‑Studie zeigen, dass das inhalative Medikament Treprostinil den Verlust an Lungenfunktion verlangsamt und klinische Verschlechterungen reduziert.
Die Untersuchung war groß angelegt und methodisch klar: Rund 600 Patientinnen und Patienten wurden über 52 Wochen randomisiert und doppelblind mit Treprostinil oder Placebo behandelt. Die Patientengruppe war hochtypisch für die Erkrankung – älter, überwiegend männlich, ein Großteil erhielt bereits eine antifibrotische Hintergrundtherapie. Damit spiegeln die Ergebnisse den klinischen Alltag gut wider.
Zentraler Endpunkt war die Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) nach 52 Wochen. Unter Treprostinil ging die FVC im Median um rund 50 Milliliter zurück, unter Placebo dagegen um rund 136 Milliliter. Auch klinische Verschlechterungen traten unter Treprostinil seltener auf. Die Wirkung zeigt sich damit sowohl in messbaren Funktionsdaten als auch im Verlauf der Erkrankung. Häufigste Nebenwirkung war Husten, der bei knapp der Hälfte der Treprostinil‑Behandelten auftrat. Trotzdem ist diese Studie die bisher einzige, die einen Signifikanten und klinisch relevanten Vorteil in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität der Patienten im aktiven Studienarm statistisch signifikant nachweisen konnte.
Für Prof. Behr ist vor allem der translationale Aspekt entscheidend: „Wir arbeiten seit Jahren daran, neue Therapien aus dem Labor in die Versorgung der Patientinnen und Patienten zu bringen. Die Studie zeigt, dass dieser inhalative Wirkstoff den Verlauf der IPF tatsächlich bremsen kann. Der Angriffspunkt von Treprostinil an der Schnittstelle zwischen Lungengefäßen und Alveolen könnte außerdem neue Therapieoptionen eröffnen. Das ist ein wichtiger Schritt, weil wir die Erkrankung bisher nur begrenzt beeinflussen konnten.“ Die inhalative Applikation ist dabei ein bewusst gewählter Ansatz. Treprostinil wirkt in der Lunge selbst und entfaltet seine potenziell antifibrotischen Effekte direkt im betroffenen Gewebe. Dass sich dieser Mechanismus nun in einer großen klinischen Studie widerspiegelt, ist für die beteiligten Zentren ein zentraler Erfolg.
Die Ergebnisse zeigen, dass therapeutische Fortschritte bei IPF möglich sind – auch wenn weiterhin Bedarf an gut verträglichen und wirksameren Medikamenten besteht. Für die Forschungsteams bedeutet die Studie Rückenwind: Sie bestätigt, dass eng verzahnte präklinische und klinische Forschung konkrete Verbesserungen für Patientinnen und Patienten erreichen kann.
Originalpublikation: Nathan SD, Smith P, Deng C, De Salvo M, Wuyts W, Pavie-Gallegos J, Song JW, Kramer MR, King CS, Mackintosh JA, Chambers D, Miranda GV, Breytenbach N, Peterson L, Bell H, Flaherty KR, Behr J, Cottin V; TETON-2 Trial Investigators. Inhaled Treprostinil for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. N Engl J Med. 2026 Mar 11. doi: 10.1056/NEJMoa2512911. Epub ahead of print. PMID: 41812190.
