Asthma ist die häufigste chronische Atemwegserkrankung bei Kindern und tritt auch bei Erwachsenen oft auf. Allerdings handelt es sich nicht um eine einheitliche Krankheit, sondern um eine Vielzahl von Krankheitsbildern mit unterschiedlichen molekularen Ursachen. Eine standardisierte „One-size-fits-all“-Therapie reicht daher nicht aus, um dieses Gesundheitsproblem wirksam zu lösen. Gerade bei schwerem Asthma sind gezielt wirkende Medikamente nötig. Aber wie gelangen sie genau an die richtigen Stellen in der Lunge, mit der exakt richtigen Dosierung? Genau das erforscht ein Team um die DZL-Forschenden Olivia Merkel und Benjamin Winkeljann vom Standort CPC-M am Department für Pharmazie der Ludwig-Maximilian-Universität München. Mit ihrem Spin-Off RNhale entwickeln sie inhalierbare Therapeutika auf RNA-Basis. Für ihr Projekt mit dem Akronym ‚ARISE‘ bekommen sie nun eine Förderung des European Innovation Council über zweieinhalb Millionen Euro.
RNA-Interferenz (RNAi) ist ein natürlicher zellulärer Prozess der Gen-Stummschaltung, der die Genexpression reguliert. Aufbauend auf diesem Prinzip ist die Verabreichungs-Plattform von RNhale ein bahnbrechender Fortschritt in der Lungentherapie. Sie ermöglicht die präzise Abgabe von RNAi-Molekülen an die Lunge und zielt dabei auf pathologisch überexprimierte Gene ab und behandelt diese. Diese Plattformtechnologie wurde speziell dafür entwickelt, unabhängig von RNA-Sequenzen zu arbeiten. Sie kann zukünftig für eine Vielzahl von Lungenerkrankungen eingesetzt werden.
Die Förderung ermöglicht es dem Team, die Verabreichungs-Plattform der zu inhalierenden Therapeutika weiterzuentwickeln. Dafür sollen neue, hochmoderne Geräte sorgen - und das RNhale-Team soll größer werden. Das Ziel: Die neue Therapie möglichst schnell in die Klinik und damit Patienten mit schwerem Asthma zugute kommen.
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