Chronische Lungenerkrankungen gehören weltweit zu den häufigsten Ursachen für Krankheit und Tod. Gentherapien gelten als vielversprechender Ansatz, um diese Erkrankungen künftig gezielter zu behandeln. Eine zentrale Herausforderung besteht jedoch darin, therapeutische Wirkstoffe gezielt in das erkrankte Lungengewebe zu bringen, ohne andere Organe zu beeinträchtigen.
Für ihre Arbeiten auf diesem Gebiet erhält die DZL-Wissenschaftlerin Prof. Dr. Soni Savai Pullamsetti einen ERC Proof of Concept Grant des Europäischen Forschungsrats (ERC). Die wissenschaftliche Koordinatorin des DZL-Krankheitsbereichs Pulmonale Hypertonie und Professorin für Epigenetik der Lungengefäße an der Justus-Liebig-Universität Gießen wird damit bei der Weiterentwicklung ihrer Plattformtechnologie TBX4-PRECIS unterstützt, die den gezielten Einsatz von Gentherapien in der Lunge ermöglichen soll.
TBX4-PRECIS entstand im Rahmen ihres ERC Consolidator Grants. Das System funktioniert wie ein biologischer „Adresscode“: Es sorgt dafür, dass therapeutische Gene gezielt im Lungengewebe aktiviert werden, während ihre Aktivität in anderen Organen möglichst gering bleibt. Erste Ex-vivo- und In-vivo-Studien belegen bereits die hohe Präzision der Technologie.
Mit dem ERC Proof of Concept wird die Plattform nun gezielt für eine spätere klinische Anwendung weiterentwickelt. Geplant sind umfassende präklinische Validierungen, um Wirksamkeit, Sicherheit und Übertragbarkeit nachzuweisen und die Voraussetzungen für die Translation in die klinische Praxis zu schaffen.
„Mit dem ERC Proof of Concept können wir die Ergebnisse unserer ERC-geförderten Grundlagenforschung gezielt in Richtung klinischer Anwendung und wirtschaftlicher Verwertung weiterentwickeln“, sagt Prof. Pullamsetti. „Unser Ziel ist es, eine Plattformtechnologie zu etablieren, die den Weg für eine neue Generation gezielter Gentherapien bei chronischen Lungenerkrankungen ebnet.“
Der ERC Proof of Concept richtet sich an Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler, die bereits einen ERC-Grant eingeworben haben. Die Förderlinie unterstützt dabei, vielversprechende Forschungsergebnisse in Richtung Anwendung und Verwertung weiterzuentwickeln. Prof. Pullamsetti hatte bereits 2019 einen ERC Consolidator Grant zur Erforschung der molekularen Grundlagen der pulmonalen Hypertonie erhalten.
Quelle: Gezielte Gentherapie für Lungenerkrankungen — JLU Gießen
